平成27年１月１日から難病の患者に対する医療等に関する法律（平成26年法律第50号）が施行されたことを踏まえ、希少疾病用医薬品等の指定基準のうち、対象者数の要件が変更され、その取扱いが示されたもの。
なお、本通知は平成27年４月１日から適用され、「薬事法及び医薬品副作用被害救済・研究振興基金法の一部を改正する法律の施行について」（平成５年８月25日付け薬発第725号）の記の第２、「希少疾病用医薬品の指定基準の取扱いについて」（平成18年３月31日付け薬食審査発第0331007号）及び「希少疾病用医薬品及び希少疾病用医療用具の指定申請について」（平成８年３月27日付け薬発第322号）は廃止される。
（
令和２年８月31日付け薬生発0831第20号により廃止。）
